6月5日，科创板创新药企特宝生物(688278)在上海举办了首届研发日活动。公司管理层、海内外行业顶尖专家、券商分析师等共聚一堂，围绕慢性乙肝临床治愈前沿进展等议题展开深度研讨。
活动期间，特宝生物董事长兼总经理孙黎介绍了公司的创新药物研发战略及布局情况，九天生物首席执行官Amber Cai等围绕基因治疗创新管线布局等进行了分享。北京大学第一医院王贵强教授、首都医科大学附属北京佑安医院首席肝病专家陈新月教授等医学专家分享了慢性乙肝领域在研新药及临床治疗实践情况。
特宝生物首届研发日现场
从“不可治愈”到“临床治愈”
特宝生物于2020年初在科创板上市，公司是一家聚焦免疫和代谢领域创新药物研发、生产和销售的创新型生物医药企业。特宝生物目前有六个上市药品，其中派格宾是全球首个获批以乙肝临床治愈为治疗终点的药物。
慢性乙肝是全球疾病负担最严重的传染病之一，也是我国面临的重大公共卫生问题。陈新月教授在活动上介绍，全球慢性HBV（乙型肝炎病毒）感染人数达2.54亿，而中国慢性HBV感染人数达7500万人，约占全球31.5%，其中约2000万—3000万慢性乙肝患者。
过去，慢性乙肝被认为无法治愈，患者需要终身服药抑制病毒复制。但特宝生物的派格宾的出现，让慢性乙肝实现了从“不可治愈”到“临床治愈”的实质性跨越。
派格宾是全球首个Y型40kD聚乙二醇干扰素α-2b注射液，是治疗用生物制品国家1类新药，现行国家医保目录（乙类）品种。该药品拥有完全自主知识产权，获得中国、欧洲、美国、日本等多个国家和地区专利授权。
在研发日活动上，陈新月分享了慢性乙肝的临床治愈用药情况。她表示，派格宾的III期注册研究显示，核苷经治HBsAg
特宝生物董事长兼总经理孙黎在分享时也表示，当前，临床治愈已成为国内外权威慢性乙肝治疗指南推荐的理想治疗目标。实现临床治愈可长期安全停药，摆脱终身服药的困扰，且5年肝癌风险大幅下降至1%。
引领乙肝治疗新范式
派格宾的上市，实现了慢性乙肝临床治愈“从0到1”的突破，这并不是终点。
王贵强教授在分享时提到，慢性乙肝临床治愈长期面临多重瓶颈，比如抑制HBV DNA程度不够、抑制HBsAg的速度及程度不足、免疫激活的强度及持久性有待加强，多数患者难以实现稳定治愈等。
另外，目前已上市乙肝治疗药物还未完全满足临床需求，任何单一路径都无法实现持久治愈，联合治疗是迈向慢性乙肝更广泛人群临床治愈的必由之路。王贵强认为，未来亟需进一步探索新药如ASO、CAM、治疗性疫苗等与现有药物如PegIFNα的多元化联合方案，助力更广泛人群达成更高的临床治愈率。
围绕这一目标，特宝生物正在大力布局。孙黎介绍，为攻克慢性乙肝治愈难题，特宝生物围绕“高效阻断病毒复制、快速清除表面抗原、安全持久免疫激活”乙肝临床治愈关键路径进行了多维度、全方位布局，构建起覆盖慢性乙肝全人群的创新管线，成为全球唯一乙肝临床治愈关键路径全覆盖的企业。
特宝生物董事长兼总经理 孙黎
比如在高效阻断病毒复制方面，今年4月16日，特宝生物与美国创新生物技术公司Aligos Therapeutics, Inc.就ALG-000184签署了一项关于独占知识产权的许可协议。根据协议约定，Aligos授予特宝生物在许可区域及许可领域内开发、生产和商业化ALG-000184的权益。ALG-000184是一款新型口服小分子衣壳组装调节剂（CAM-E），主要针对慢性乙肝等病毒性肝炎领域，有望成为该领域的同类最佳潜在药物。目前其单药治疗已进入临床2期阶段，并被纳入“突破性治疗品种”；与派格宾联合方案处于IND（新药临床试验申请）准备阶段，全球研发加速推进。
在快速清除表面抗原方面，推进创新型反义寡核苷酸（ASO）药物ACT201研发，该药物已完成候选化合物筛选、非临床药效探索等临床前研究，预计将在2026年二季度左右递交IND申请。临床前数据表明，相较于目前同类主要在研药物，其对表面抗原（HBsAg）的抑制活性更优、肝脏药物暴露水平更高，具有更低的脱靶毒性，有望成为该领域的同类最佳（BIC,Best-in-Class）潜在药物。
在安全持久免疫激活方面，加速推进ACT560、ACT400药物研发，其中，ACT560是一款免疫激动剂，可以调节先天免疫反应，显著增强干扰素抗病毒活性，突破传统干扰素治疗应答局限。ACT400是一款全新的mRNA治疗性疫苗，可诱导强效T细胞免疫应答，精准清除体内HBV感染肝细胞。这两款在研品种预计将在2027年上半年申报IND，有望成为打破免疫耐受，提升部分应答不佳人群或难治性人群的潜在首创新药（First-in-class）。
通过衣壳抑制剂的“高效阻断”+ASO的“快速清除表面抗原”+长效干扰素、免疫激动剂及治疗性疫苗的“安全持久免疫激活”有机结合，特宝生物完成了对实现乙肝临床治愈关键路径的闭环系统重构。特宝生物正持续加速创新药物研发，积极推进面向慢性乙肝全人群的多机制联合治疗策略的临床探索，从优势患者出发，最终实现慢性乙肝全人群的治疗覆盖，临床治愈率预期可达70%，复发率低于10%。
构筑多元创新管线
除了慢性乙肝领域，特宝生物还在代谢性疾病、免疫相关疾病等核心治疗领域进行了大量投入，持续构建覆盖“临床前—临床—商业化”全周期、梯队清晰的创新研发管线。
特宝生物首届研发日现场
比如在内分泌代谢领域，公司基于科学洞察，围绕下丘脑-垂体、肝脏纤维化的两条关键通路布局代谢领域创新管线。公司既有成熟产品益佩生持续拓展应用潜力，也有涵盖成熟靶点、首创靶点的创新MASH药物布局。
益佩生是特宝生物自主研发的全新一代长效生长激素，是治疗用生物制品国家1类新药。2025年，该药物的上市，对特宝生物的经营带来了积极影响。孙黎介绍，目前益佩生正积极拓展特发性身材矮小（ISS）、小于胎龄儿（SGA）、特纳综合征（TS）等新适应症，已处于3期临床研究阶段。并且，益佩生在老龄化以及肌少症、认知衰退、卒中修复等年龄相关疾病中具备干预潜力，公司正在积极拓展成人生长激素缺乏症及抗衰等其它应用。
在血液&肿瘤领域，派格宾正持续拓展原发性血小板增多症新适应，其临床试验效果明确；且探索的全新肝癌联合治疗方案，在非临床研究中表现优异。
“目前，我们有十几个新产品正处于研发阶段。”孙黎表示，公司坚持“开放的全球合作”，与境内外一流科研机构进行联合开发、引进与输出，这种拥抱世界的开放姿态，让公司掌握的技术能始终保持在世界先进水平。
“医药产业本身就是一个投入大、周期长、风险高的行业，这些特征天然构成了第一层壁垒。但对特宝生物来说，真正的护城河在于‘方向的选择’和‘对终极问题的把握’。”孙黎总结道。
校对：杨立林
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